Alglucosidase alfa

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Alglucosidase alfa.

Loại thuốc

Enzyme acid α-glucosidase người được tái tổ hợp.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột pha tiêm 50mg.

Dược động học:

Phân bố: Vss: Trẻ sơ sinh từ 1 đến 7 tháng: 96 ± 16 mL / kg.

Thời gian bán thải: Trẻ sơ sinh từ 1 đến 7 tháng: 2,3 giờ; Người lớn: 2,4 giờ.

Dược lực học:

Bệnh Pompe là một bệnh cơ chuyển hóa hiếm gặp, tiến triển và gây tử vong với tỷ lệ mắc toàn cầu ước tính là 1 trên 40.000 ca sinh. Bệnh Pompe thuộc về rối loạn dự trữ lysosome vì nó được gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme lysosome tự nhiên là axit α-glucosidase (GAA) giúp phân giải glycogen của lysosome thành glucose. Sự thiếu hụt enzym này dẫn đến tích tụ glycogen trong các mô khác nhau, đặc biệt là cơ tim, hô hấp và cơ xương, dẫn đến sự phát triển của bệnh cơ tim phì đại và suy nhược cơ tiến triển, bao gồm cả suy giảm chức năng hô hấp. Thuốc giúp khôi phục hoạt động GAA của lysosome dẫn đến ổn định hoặc phục hồi chức năng cơ tim và cơ xương (bao gồm cả cơ hô hấp). Do ảnh hưởng của hàng rào máu não và kích thước của enzym, việc hấp thu alglucosidase alfa trong hệ thần kinh trung ương khó xảy ra.